Ahora, bioingenieros de la Universidad de Stanford, en los Estados Unidos, y de otros centros académicos desarrollaron una especie de código genético programable que les permite activar o desactivar genes a voluntad en células vivas. El trabajo fue publicado en la revista “Cell”, y podría ser la investigación que dé pie a una nueva generación en terapias genéticas.
La técnica es una adaptación de la CRISPR, una herramienta genética de, relativamente, nueva creación que emplea un mecanismo de defensa natural que las bacterias desarrollaron a lo largo de millones de años para “mutilar” el ADN de virus infecciosos.
La CRISPR estándar consiste de dos componentes: un ARN corto que corresponde a un lugar particular en el genoma, y una proteína llamada Cas9 que corta el ADN en ese sitio. Para fines de edición de los genes, los científicos pueden controlar el sitio donde la proteína parte el genoma, insertar un nuevo gen en el corte y unirlo nuevamente.
Introducir el código genético, sin embargo, apenas es una forma de influenciar la forma en cómo el genoma es expresado. Otra forma implica decir a la célula cuándo activar un gen en particular, controlando, de esta forma, la cantidad de proteína que una célula produce a partir de este gen.
Y este es el proceso que Stanley Qi, profesor asistente de bioingeniería y de biología de sistemas químicos en Stanford, y sus compañeros pretenden manipular.
Influyendo en el genoma.
En esta nueva investigación, se describe cómo lograron diseñar la molécula CRISPR para incluir un segundo trozo de información en el ARN, instruyendo a la molécula a aumentar (regular positivamente) o disminuir (regular negativamente) la actividad de un determinado gen, o conectarlo/desconectarlo por completo.
Además, fue diseñada para que pudiera afectar a dos genes diferentes al mismo tiempo. En una célula, el orden o el grado en que múltiples genes se activan pueden resultar en diferentes productos metabólicos.
“Es como conducir un automóvil. Usas las ruedas para controlar la dirección y el motor para controlar la velocidad, y la manera en que equilibras ambos determina la forma en que el auto se desplaza”, explica Qi. “Podemos hacer lo mismo en un medio celular al regular negativa o positivamente los genes, produciendo resultados diferentes”.
Como prueba inicial, los científicos usaron la técnica para asumir el control de una vía metabólica de levadura, conectado y desconectando genes en varias órdenes para producir cuatro productos finales distintos. Entonces, probaron la técnica en dos genes de mamíferos que son importantes en la movilidad celular, y fueron capaces de controlar la dirección de la célula y cuán rápido se movía.
Terapias futuras.
La capacidad de controlar genes es una propuesta atractiva en la concepción de terapias genéticas para enfermedades complejas que involucran a varios genes. Según Qi, este nuevo sistema puede superar varios desafíos de terapias experimentales vigentes.
“Nuestra técnica permite controlar directamente múltiples genes y vías especificas del genoma sin expresar nuevos transgenes o comportamientos sin control, como producir de forma excesiva una proteína, o hacer esto en las células incorrectas“, asegura. “Eventualmente podríamos sintetizar decenas de miles de moléculas ARN para controlar el genoma a través de un organismo entero”.
A continuación, Qi y el equipo planean probar esta técnica en ratones y perfeccionar su método. Actualmente, los científicos emplean un virus para insertar la molécula en una célula, pero eventualmente les gustaría simplemente inyectar las molecular en la sangre de un organismo.
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